Retųjų vaistų būklė

Retųjų vaistų statusas suteikia įmonėms, tiriančioms retųjų ligų gydymo būdus, septynerių metų mokesčių lengvatas ir išimtinę teisę kurti vaistus nuo tam tikros ligos. Retųjų vaistų statusas gali būti suteiktas naujiems, jau patvirtintiems arba rinkoje jau esantiems vaistams. Tačiau jei vaistas jau patvirtintas, rėmėjas turi pateikti pagrįstą hipotezę apie tai, ar vaistas yra kliniškai pranašesnis už ankstesnius ar dar nesukurtus vaistus.

Pagrindiniai išvežamieji daiktai

• Retųjų vaistų statusas suteikia bendrovėms išskirtines rinkodaros ir plėtros teises bei kitus privalumus, kad būtų galima kompensuoti retųjų ligų gydymo vaistų tyrimų ir plėtros išlaidas.
• Retųjų vaistų įstatymas buvo skirtas skatinti įmones kurti vaistus nuo retų ligų.
• FDA gali panaikinti retųjų vaistų būklę.
• Tačiau farmacijos kompanijos teikia pirmenybę mažiau kainuojančioms ir retesnėms ligoms ir ligoms gydyti.

Retųjų vaistų būklės supratimas

1982 m. JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) pripažino, kad farmacijos kompanijos neturi paskatų kurti vaistus nuo retų ligų. Iš šios realizacijos gimė 1983 m. Retųjų vaistų įstatymas. Planas buvo skirtas ligoms, kuriomis serga mažiau nei 200 000 žmonių JAV

Retųjų vaistų plėtros biuras (OOPD) paskatino įmones naudotis teisėmis, numatytomis 1983 m. Retųjų vaistų įstatyme. OOPD kuria ir skiria dotacijas įmonėms, biologams, gydytojams ir tyrėjams, norintiems sukurti produktus ir vaistus šioms retoms ligoms gydyti. . Įstatymas šias žmonių grupes nurodo kaip rėmėjus.

Retųjų vaistų įstatymas buvo iš dalies pakeistas 1985 m. Ir 1990 m., Įtraukiant produktus, išskyrus vaistus, tokius kaip biologija, medicinos prietaisai ir medicininis maistas (dažniausiai prenatalinis maistas).

Ypatingos aplinkybės

Gerai žinoma, kad farmacijos kompanijos yra verslas, o gydytojai - antros. Farmacijos kompanijos kasmet išleidžia milijardus dolerių moksliniams tyrimams ir plėtrai. Pavyzdžiui, „Pfizer“ (PFE) 2018 m. Uždirbo 53, 647 milijardo pajamų. Per metus MTTP išlaidos sudarė apie 8 milijardus. Tai sudaro 14, 9% pajamų, išleistų tik moksliniams tyrimams ir plėtrai.

Naujų vaistų kūrimas taip pat yra rizikingas verslas, jei įmonė negauna patento. Taip pat yra didelė padirbtų prekių ir generinių vaistų ar panašių vaistų konkurencija. Daugelis įmonių eina ten, kur gana lengva užsidirbti pinigų.

Retųjų vaistų būklė. Privalumai ir trūkumai

Be išimtinių teisių ir mokesčių kreditų už mokslinius tyrimus, FDA padės teikti techninę pagalbą retųjų vaistų atvejais, galimą sutrumpinimo laukimo laikotarpiui patvirtinimą ir registracijos mokesčių nuolaidas. Statusas taip pat siūlo 50% mokesčio kreditą už klinikinių tyrimų išlaidas.

Retųjų vaistų statusas nėra skirtas rėmėjams susigrąžinti visas narkotikų kūrimo išlaidas, o kaip išlaidų mažinimo ir reguliavimo supaprastinimo mechanizmas. FDA gali lengvai atšaukti retųjų vaistų paskyrimą. Įprastos priežastys yra: visi klaidingi teiginiai ar praleista informacija jūsų prašyme dėl paskyrimo arba jei FDA mano, kad liga ar būklė ateityje paveiks daugiau nei 200 000 žmonių.

Vaistų, skirtų daugybei ligų pasaulyje gydyti, kūrimas yra tokia verslo kryptis, kuri gali sukelti didelių laimių. Tačiau farmacijoje didžiausią nesėkmę dažnai patiria kuriant vaistus, kurie tampa įprastų ligų išgydymo etalonu. Žvelgiant iš verslo perspektyvos, didelė rinka garantuoja, kad įmonė gali greitai susigrąžinti plėtros išlaidas, realizuodama kuo didesnį pelną.